【罕見疾病】一半骨髓增生綜合症患者存活期不足5年　港大成立數據庫盼引入更多資助藥物

港大臨床醫學院內科學系近年成立資料庫，統計全港共有2500名患有骨髓增生異常綜合症(MDS)，連同亞洲地區有一半病人存活期少於5年。當中有3成半人士屬高風險患者，較易惡化成急症骨髓性白血病(AML)，亦即急性血癌。港大醫學院內科學系臨床教授喬夏利表示，目前僅3-4成病人接受針對性治療，而本港只有一種資助藥物，患者的治療費用高昂。他期望，成立數據庫可以喚起公眾關注這個疾病，以讓患者獲資助使用更多藥物，以及引入減少輸血需求的治療方案。

骨髓增生異常綜合症(MDS)是一種罕見疾病，患者以男性較多，大部分患者為50歲以上，患者會出現持續虛弱，呼吸困難以及出現瘀傷等不過確切的致病原因仍未清晰。其中30%患者惡化成急症骨髓性白血病(AML)，一旦發生患者的平均存活期只有6個月。

最新影片推介：

Amy年約50歲，發現血色素一直逐年下降，後來於2017年確診MDS，經常出現疲倦的情況，每3-4個月需輸2包血，其後於2021年轉為AML，每3-4個星期均需要輸2包血。

試過5點半off duty(放工)就因為體力不足，需要立刻瞓教。

▲ 患者Amy因身體檢查確診MDS。(梁偉榮攝)

港大臨床醫學院內科學系臨床教授喬夏利表示，Amy的情況屬較年輕的病人，有部分病人的徵狀有機會愈來愈多，甚至需要進入急症室，影響生活質素。但大部分患者年紀較大，令活動能力受影響，影響生活質素及需要大量照顧。

他表示，不同患者的風險按照年齡、血液成份及不正常骨髓數量均各有不同，分為5種風險級別，各自的存活期各有不同。其中最低風險的存活期中位數有8.8年，不過最高風險病人的存活期中位數則不足一年。

喬夏利近年成立首個香港患者資料庫，發現本港有約2500名MDS患者，每年有約200宗新症。當中6成半的患者是較低風險，其餘3成半的則為高風險。連同亞洲患者，一半MDS患者平均存活期只有5年。

喬夏利續指，低風險及高風險的病人演化成急性骨髓性白血病(AML)的時間、以及各自的需要亦有不同。他表示，高風險的人士有3-4成機會變為AML，需要及早接受較精準的治療，較年輕的病人可能建議進行移植。至於低風險的病人則需要解決輸血問題、以及處理併發症。

喬夏利指，目前本港只有一種政府資助藥物，其餘藥物均需病人自費購買，高風險如接受標靶藥治療可達2-3萬元。另外，8成患者需要長期輸血，不過需同時接受除鐵治療，嚴重影響生活。他指，僅3-4成病人接受針對性治療，期望資料庫可以喚起公眾關注這個疾病，以讓患者獲資助使用更多藥物，以及引入減少輸血需求的治療方案。

HKETAPP健康台更多都市疾病影片:https://bit.ly/3cNFwr7

hketApp已全面升級，TOPick為大家推出一系列親子、健康、娛樂、港聞及休閒生活資訊及Video。立即下載:https://bit.ly/34FTtW9

記者：陳展棋